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7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******

　　“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。

　　在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。

　　7款罕见病药物进医保 

　　早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”

　　2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。

　　“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。

　　1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。

　　让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。

　　“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。

　　从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。

　　新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”

　　高值罕见病药进医保，患者用药比例上升

　　据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。

　　从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。

　　据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。

　　部分罕见病药物入院难问题依然存在

　　SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。

　　2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。

　　与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。

　　对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。

　　“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。

　　如何保证国谈罕见病药顺利入院？

　　“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。

　　在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。

　　为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。

　　不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。

　　“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。

　　新京报记者 王卡拉

依法办好事关官兵切身利益的事 ******

　　依法办好事关官兵切身利益的事

　　——第79集团军某旅严格组织冬季军士选退工作的几段见闻

　　铁打的营盘流水的兵。军士选晋和士兵退役工作事关官兵切身利益、事关部队人才培养保留，一直以来都是上下关注的热点敏感工作。新的士兵制度施行后，各级开展相关工作时，要把政策用足用好，让相关部门形成合力、高效有序组织开展工作，让广大士兵踏实服役、平稳退役，切实调动起方方面面的积极因素，为强军兴军事业提供坚强有力的人才支撑。

　　前段时间，第79集团军某旅在组织冬季军士选退工作时，严格按照新的士兵制度实施要求和相关考核标准，健全完善考评监督机制，依法依规确保工作不走形式、不搞平衡、不弄虚作假，所有程序公平公正公开，做到最大限度保留骨干人才，有效激发练兵备战动力。

　　关键词 依法组织

　　依据新规严密组织选晋考核

　　“这项课目考核时，我的确有几个动作没达到标准要求，没有计入总成绩……”前不久，第79集团军某旅组织冬季军士选晋考核时，所有考核课目均按照新的士兵制度要求组织实施，考核标准更加严格。看着自己的成绩单，二级上士李林不禁感慨：“整个考核既严格又透明，我很信服！”

　　新的士兵制度更加突出全面考察“政治思想、军事素质、工作实绩、作风纪律”等方面内容，无论是考核方式还是评比细则，都更加贴近实战需要，切实聚焦综合素质量才、瞄准备战打仗留才、坚持公平公正选才。“军士选晋事关部队战斗力建设，扎实开展好工作，加强法规学习是重要保证。”该旅领导介绍，开展工作前，他们组织相关人员学习法规制度，高质量做好新政策解读和动员部署，旅领导及机关相关科室下沉工作重心，采取常委包干、工作组蹲点等方式，深入基层一线针对新法规政策进行辅导宣讲和指导帮带，向参考士兵和考核人员讲清“考核课目怎么设定”“考核标准有何变化”等。

　　考核场地设置不合规，当场叫停整改；参考士兵着装不符合要求，成绩取消……翻开考核实施方案，记者看到，军士选晋考核的标准条件、组织程序、评分原则等，全部按照上级下发的具体法规要求实施。考核过程中，他们还通过引入动态监控系统、交叉遴选基层风气监督员，对考核全程进行监督，若发现有不合规现象，当场依法依规严肃处理。二级上士张闯对理论考核环节印象深刻：“当天，旅队采取机上作业形式，由电脑随机出题、实时监控，有效杜绝了抄袭等问题。”

　　在随后的专业课目考核中，一名修理专业的军士提前几分钟完成操作。原以为自己能获得高分，却被考核组按照新的考核细则扣除了相应分数。“所有环节都不落，故障也成功排除，为啥被扣了分？”有官兵提出疑问时，考官当场调出考核录像，指出这名军士在维修扳手的使用上有错误，“维修扳手反着使用会加速装备机件磨损，影响装备使用寿命”。

　　记者在现场看到，“片面追求快”“不注重装备的正确操作规程”“缺乏敌情观念”等细节问题都会被指出。走下考场，这名军士感言，这次考核聚焦实战，考风也更纯正清爽，考出了每个人的真实水平，让“选上的硬气、落选的服气”。

　　关键词 公正严格

　　机关人员进驻一线现场评审

　　“评审时，机关人员进驻营连一起集中办理，当场亮分核实签字，我对评审结果很服气。”前不久，在军士选晋个人条件评审现场，勤务保障营二级军士长刘方凯在自己的评审结果上进行了签字确认。

　　刘方凯说，在确定参与重大任务、表彰奖励以及职业技能鉴定等定量加分项目中，评审组既严格把关，又做好解释说明工作，部分军士因缺少证书、通令等证明材料，最终被取消了加分。由于评审组工作严谨，没有人对评审结果提出异议。

　　“以往每到这个时候，由于竞争激烈，涉及选晋的军士都会密切关注自己及其他战友的成绩。稍有一点差错都会引起强烈反响。”参军20多年，刘方凯历经多次选晋。他记得，几年前一次选晋中，个别军士因档案中奖励处分情况与实际得分不相符，导致排名公示后出现争议。

　　依法依规营造公平公正的竞争环境，是开展好工作的重要基础。该旅严格对照新的士兵制度要求，对考评、选取、公示、监督等环节逐一明确标准细则。评审过程中，他们改进方式方法，采取进驻基层营连逐人过筛、现场亮分、签字确认的方式进行集中办理，并请风气监督员现场监督，发现不正当加分等问题后，立即依法依规严肃处理。

　　“这名同志是通过成人自考取得的大学专科文凭，按照规定应该为他加分”“这名同志曾经受到处分，应当扣除相应得分”……评审现场，人力资源科干事廖纪丞根据每名选晋人员的档案，逐条逐项宣布加分明细。相关人员一边聆听一边仔细核对，并进行表决。个别军士由于多报瞒报表彰情况和受处分事实，被当场发现并查询核实。

　　“公开透明的评审方式，使选拔晋升更加清晰明了，便于操作执行！”廖纪丞分析说，以前，评审阶段都是机关对照个人材料评审后直接向基层公示得分，这容易导致个别涉选人员由于不清楚具体情况提出异议，机关随后又要重新核准，严重的甚至会影响工作进程。此次评审过程中，他们分类型对同衔级军士集中统一审核办理，让各自得分情况一目了然，确保问题当场解决，从源头上杜绝了隐患。

　　关键词 提质增效

　　强化服务意识开展档案联审

　　前段时间，接到机关下发的档案问题清单后，面临退役离队的三营指挥保障连一级上士、“红旗车驾驶员”尹晓成一开始有些担心。

　　尹晓成此前是从外单位转隶而来，转隶时由于各种原因，没有详细核实档案。直到这个关键时刻，“入党志愿书信息不全”的问题才被相关部门发现。当时，尹晓成正在一心对年轻司机进行传帮带。担心会影响自己的退役安置，工作上难免有些分心。

　　与尹晓成的情况类似，机关审定档案时发现，作战支援营一级上士孙福东虽然多次立功，且都有相关证书奖章，但档案里部分表彰缺少认定材料。倘若无法及时提供相关证明，可能会影响后期安置时的积分排名。“原单位早已撤编，当时的相关负责人也已经联系不上了。安置竞争激烈，很小的差距也有可能错失优先选岗的机会！”孙福东顾虑重重。

　　以上情况不是个例。正当一些官兵为此发愁时，机关人力、组织、纪检等业务科室成立联审组，逐一梳理出问题关键，进行分工协作，帮助这些官兵联系原单位，核实开具相关证明材料，解决了大家的忧心事。

　　既要依法审定确保公平公正，也要依法维护官兵切身利益。该旅人力资源科科长李文博表示，以往退役军士档案经常出现缺项漏项等情况，导致部分即将退役的军士在安置工作时受到影响。他们通过联审的方式，依法依规为退役军士进行档案审定、手续办理，既有效杜绝了档案缺失、提交虚假材料等问题，也缓解了以往单个科室独自工作的压力，提升了解决问题的质效。

　　记者了解到，为及时完成审档工作，确保退役军士返乡后能快速安置，该旅还严格按照相关法规要求，提前开展工作，及时把问题拉单列条下发基层；统计相关人员的家庭住址和电话，指定联系负责人，方便后期跟进安置落户等事宜。

　　“机关办理手续既依法严格又贴心服务，我可以更加心无旁骛地开启自己的新征程！”顺利办理完所有转业手续后，孙福东满怀感激地说。

　　(本报记者 宋子洵 特约通讯员 王钟卫 通讯员 李俊霆 解放军报)

　　（文图：赵筱尘 巫邓炎）